口溶膜能否成为“解冻”渐冻症患者的新方向？

导语：“我现在连抬手按电梯都做不到，但只要还能呼吸，就不会停下。”2025 年初，蔡磊在公开信里写下这句话时，已经和渐冻症对抗了近 5 年。这个曾掌管京东百亿业务的高管，如今靠眼控仪 “说话”，却仍在砸钱研发新药 —— 他的故事背后，是百万渐冻症患者的困境，也藏着一种 “救命剂型” 的希望。

1.先搞懂：渐冻症到底是啥？

很多人第一次听说渐冻症，是因为 “冰桶挑战”，但很少有人知道它的真实模样。简单说，这是一种 “神经坏死病”—— 身体里控制肌肉运动的神经，会像被慢慢冻住一样逐渐失效。患者的脑子始终清醒，却要眼睁睁看着自己从 “拿不稳筷子” 到 “完全抬不起手”。

从 “说话变含糊” 到 “连喝水都呛咳”。医学上叫 “延髓麻痹”，相当于控制吞咽的神经 “罢工” 。最后连呼吸都要靠呼吸机，大部分人确诊后活不过 3-5 年。无奈的是，它的病因至今没完全搞明白，可能和遗传、长期劳累、病毒感染有关 。老年男性、干重体力活的人，家族里有病史的风险会更高。 
 不过也有好消息，2025 年国内有了新进展 —— 一种叫 “藿苓生肌颗粒” 的新药已经进入第三阶段临床试验，还有专门针对 “基因问题”（比如 SOD1 基因突变）的 “托夫生注射液”，也于2024年在中国获批上市，这也给患者保留了更多的希望。

2.一位特殊的患者

提到渐冻症，绕不开蔡磊。从 2019 年确诊至今，他做的远不止对抗自己的病。 2025 年 1 月，他在公开信里说：“手脚已经完全动不了，现在靠眼控仪打字，每说一句话要等 3 分钟。” 但他同时签了遗体捐赠协议 ——“死后把我的身体捐给科研，哪怕能帮医生多找到一个病因，也值了。” 更早之前，2023 年 11 月，他成了全球第一个 “戴人工喉” 的渐冻症患者。清华大学团队做的这个小设备，能模仿他没生病时的声音，准确率超 90%—— 现在这个技术还在优化，未来能帮更多说不出话”的病友发声。

3.砸 4400 万 “赌” 新药

“我知道自己可能等不到新药，但总得有人铺路。” 蔡磊这么说，也真的这么做。 2024 年设了 500 万 “生命科学破冰奖”，专门奖励研究 “基因治疗”（比如修复 SOD1、FUS 这些致病基因）的科学家前前后后投了 4000 万后，2025 年又追加 1 亿 。钱来自他的自传稿费，还有 “破冰驿站” 的直播带货（卖的都是病友能用到的辅助工具）。

4.关键希望，“不用喝水的药”

渐冻症患者有个致命难题：30% 的人会因为 “吞不下东西” 中断治疗。药片咽不下去，插鼻饲管又容易感染。是否有哪种剂型能帮助患者解决吞咽而导致的用药困难呢？答案是肯定的，“口溶膜”一种新型的给药方式。 它到底有多方便？你可以把它想象成 “一张能吃的小邮票”。美国已经批准了一种叫 “Exservan” 的口溶膜（主要成分是利鲁唑，渐冻症常用药），用了专门的口溶膜给药技术，此剂型是将膜片大小的药物放入口腔上颚或舌下，无需液体或食物便可快速崩解，通过口腔粘膜快速吸收。起效快生物利用率高避免了首过效应，还可减少肠胃的不良反应，完美解决了传统片剂因吞咽困难导致的治疗中断问题。根据临床研究数据，这种药能帮患者多活 2-3 个月，有 10%-15% 的人甚至能多活 1 年以上 —— 对渐冻症患者来说，多一天都是希望。

写在最后：蔡磊在公开信里说：“渐冻症不是‘绝症’，而是‘暂未被攻克的病’。”他的坚持，不仅是为了自己，更是为了百万病友 —— 而像口溶膜这样的新型剂型，或许就是打破困境的第一步。